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血液肿瘤治疗目标升级:从长期管理,迈向“功能性治愈”

2025-11-21 16:12 来源:大洋网

在血液系统恶性肿瘤中,多发性骨髓瘤是仅次于淋巴瘤的第二大常见类型。随着社会老龄化进程加快,其发病率正逐年攀升,日益成为威胁中老年群体健康的重要隐患。然而,公众对该疾病的认知仍普遍不足。由于其起病隐匿、症状多样,临床中误诊率较高,不少患者在确诊时已错过最佳干预时机。为此,记者采访了南方医科大学珠江医院血液科主任李玉华教授,带领大家全面认识这种“善于伪装”的疾病。

据悉,2025“相约十年・共赴新生”血液肿瘤功能性治愈主题八段锦大赛在广州正式拉开帷幕,这种传统养生法有助提升患者生活质量,助力实现功能性治愈目标。

早期信号:警惕不特异症状,体检指标是关键

多发性骨髓瘤是一种起源于浆细胞的恶性血液系统疾病,临床表现包括骨质破坏、肾功能损害、高钙血症、贫血等。由于早期症状通常缺乏特异性,患者很少直接就诊于血液科。李玉华教授指出:“例如,骨质破坏引起的骨痛常使患者前往骨科就诊,肾功能损害则往往首诊于肾内科,其他表现还包括高钙血症引起的口渴等。”许多患者往往在多个科室间辗转后,才被转诊至血液科。

这一现状要求非血液科医生,特别是骨科和肾内科医生保持高度警惕。“临床上常见患者体检时出现球蛋白升高却被忽视的情况。实际上,球蛋白异常升高是本病的一个重要信号。”李玉华教授建议,在早期体检中若发现生化指标中球蛋白升高或尿蛋白异常,应警惕可能存在血液系统问题。“体检医生也需要加强相关认知。一旦发现这类指标异常,应建议患者至血液科进一步检查,例如进行血清蛋白电泳、尿蛋白电泳等检测。”此外,也可考虑进行相关影像学检查(如MRI)以评估是否存在骨质破坏。这些措施是缩短确诊时间、把握最佳治疗时机的关键。

疾病现状:已成为不可治愈但可长期控制的“慢病”

多发性骨髓瘤目前仍属于不可根治的疾病。李玉华教授表示,“但患者和家属不必过度悲观。近年来,随着各类创新技术的广泛应用,多发性骨髓瘤的治疗效果已取得显著进步。”从早期的CD38单抗,到后续针对BCMA、GPRC5D等靶点的双特异性抗体,以及CAR-T细胞治疗等前沿疗法,疗效纪录不断被刷新。在科学规范的治疗策略下,患者能够实现“带瘤高质量生存”,即在病情缓解后,基本恢复正常工作、学习、生活乃至旅行。

当前,多发性骨髓瘤治疗的最高目标被定义为“功能性治愈”。李玉华教授对此进行了深入解读:“‘功能性治愈’并非指彻底清除体内所有肿瘤细胞,而是指即使在可能存在微小残留病灶的情况下,患者机体功能基本恢复,无疾病相关症状,自我感觉如常。”

她以临床案例进一步说明:“以一名70岁患者为例,若能在十年内维持无疾病症状状态,实则已接近其自然寿命预期,且能全程享受高质量生活。”

“我们非常重视患者的生活质量,因此‘功能性治愈’不仅关注生物学指标的改善,还包括社会功能的全面恢复,如工作能力、日常生活自理能力及享受生活的能力。”由此可见,多发性骨髓瘤的治疗目标已从单纯延长生存期,升级为追求“更深层次缓解与更长生存时间”的功能性治愈,最终帮助患者真正回归高质量的正常生活。

治疗策略:前移高效方案,追求深度持久缓解

随着治疗目标转向“功能性治愈”,临床实践也面临着新的挑战。李玉华教授认为,当前在治疗技术上已相当成熟,但治疗理念亟需更新。

“尽管目前多发性骨髓瘤的治疗手段日益丰富,但许多创新药物仍被常规保留至三线甚至四线治疗后使用。”李玉华教授指出,其实患者在初诊时通常身体状况较好、免疫功能相对完整,肿瘤负荷和恶性程度也处于较可控阶段。若能在这一窗口期积极采用如双特异性抗体等创新治疗药物,并在诱导缓解后继续进行维持治疗,有望帮助患者在较短时间内实现深度缓解,甚至接近临床治愈。

实现深度且持久的疾病缓解,对改善患者长期生存具有重要意义。李玉华教授强调,目前多发性骨髓瘤新药研发的核心目标,正是推动疾病达到更深层次的缓解。“缓解程度越深,缓解状态持续时间越长,患者获得的生存效益就越显著。”临床数据显示,部分患者可实现持续十年以上的长期深度缓解。在这一状态下,患者生活质量高,基本不受疾病困扰。

应对复发:危险分层,动态评估,及时干预

在多发性骨髓瘤治疗过程中,大部分患者最终会面临疾病进展与复发。李玉华教授表示,复发对患者的影响是巨大的,不仅生理上承受再次治疗的压力,心理上也面临严峻考验。

“为降低复发风险,对患者进行危险分层治疗至关重要。”李玉华教授指出,很多大型医疗中心会通过流式细胞术、基因检测等技术进行精准识别出高危患者群体,并制订针对性治疗策略。高危患者的复发率更高,而且一旦复发,治疗难度将显著增加。“肿瘤在治疗压力下会发生演化,就像‘打怪升级’一样,从初始的‘小魔王’进化为更难对付的‘大魔鬼’。”

因此,对于这部分患者,李玉华教授建议借鉴慢性髓性白血病(慢粒)的治疗模式:每三个月进行评估,若未达到治疗目标即考虑更换方案,而非等到疾病复发甚至快速进展至终末期才调整。“目前许多疾病的治疗评价标准仍以‘复发’为换药节点,我认为正确的策略应是在未达到深度缓解目标时,根据危险度评估及时调整。”例如:若两个疗程未达到非常好的部分缓解,或四个疗程未达到完全缓解,就应更换治疗方案。以此避免肿瘤进展到不可控的阶段。

康复管理:适度运动与感染预防并重

在康复期间,患者应如何平衡静养与运动?

“对于多发性骨髓瘤这类慢性疾病,药物治疗固然重要,但生活方式与自我调理同样不可或缺。‘三分治,七分养’,患者的日常调护在慢性病管理中起着关键作用。”李玉华教授表示:“适度的运动对于患者康复十分必要。长期静养可能导致肌肉萎缩等问题,反而对恢复不利。”她特别推荐八段锦这类舒缓型运动:“运动强度适中,不仅能有助于身体活动,实现必要的身体活动量,还能调节情绪、促进身心平衡。需要强调的是,一定要避免进行剧烈运动。”李玉华教授在临床实践中观察到,不少坚持练习八段锦的患者,在康复过程中都取得了良好效果。据悉,此次在广州落地的八段锦大赛,正是希望通过传统养生法,帮助血液肿瘤患者建立科学康复理念,提升生活质量,助力实现功能性治愈目标。

与此同时,李玉华教授特别强调感染预防的重要性,血液系统恶性肿瘤的患者通常免疫力下降,尤其是秋冬季流感高发期需加强防护。“对于老年人,可考虑采用预防性用药。”

文/广州日报新花城记者:张青梅

广州日报新花城编辑:李津

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