近日,上海国投公司旗下国投先导直投项目——上海跃赛生物科技有限公司(以下简称“跃赛生物”)自主研发的针对癫痫的iPSC(诱导多能干细胞)来源异体细胞药物UX-GIP001注射液,正式获得美国食品药品监督管理局(FDA)的临床试验(IND)许可。
作为全球首款进入临床阶段的iPSC来源异体癫痫细胞治疗药物,此次获批不仅彰显了跃赛生物在iPSC定向分化及细胞药物转化领域的全球领先地位,更填补了国内相关领域的空白,标志着中国在细胞治疗神经系统疾病赛道正从“并跑”向“领跑”跨越。
癫痫(俗称“羊角风”“羊癫疯”)是全球最常见的神经系统疾病之一。现有疗法中,多达1/3的患者发展为药物难治性癫痫,传统手术切除及电刺激治疗均存在副作用局限。
跃赛生物UX-GIP001直接针对癫痫病灶内抑制性GABA能中间神经元功能受损这一核心机制:定向分化:依托跃赛特有的人多能干细胞创新技术平台,模拟神经发育路径,在体外获得高纯度、功能化的抑制性神经祖细胞。环路重建:移植后通过在病灶处重建局部抑制性神经环路,从底层修复神经网络的兴奋-抑制平衡,显著减少癫痫发作。这一策略有望突破传统药物仅能“缓解症状”的局限,为全球癫痫患者带来革命性的疾病修复型治疗方案。
据了解,目前,跃赛生物已建立起从研发、中试到生产的全链条平台,除癫痫外,其管线还覆盖了帕金森病等多种未被满足的临床需求。
来源:上海国投公司
文/广州日报新花城记者:周裕妩
广州日报新花城编辑:李光曼












































