罕见病不罕见，但如何让罕见病患者有药可用，让共识转化为密集行动？
在今年的广东省两会上，广东省政协委员、深圳市中国慈展会发展中心副理事长、深圳市慈善会秘书长郭云霞提交了关于推动罕见病药品医疗器械创新研发和引进的提案。
她表示，近年来国家陆续出台了多项扶持政策，包括公布《第一批罕见病目录》和《第二批罕见病目录》，覆盖207种罕见病，深化药品医疗器械监管改革等，努力进一步加强罕见病的诊断与治疗。但在现实中，罕见病患者有着巨大的新药研发需求。目前，全球已鉴定超过1.5万种罕见病，患者约3亿人，国内约有2000万患者且每年新增20万。
“创新药物研发是守护罕见病患者生物之光的重要板块”郭云霞在提案中指出，罕见病创新药物稀缺、配套政策不完善等问题依然制约着患者用药需求的及时满足。“70%的罕见病缺乏已批准上市的有效疗法，33种罕见病 ‘境外有药、境内无药’，本土自主创新占比仍较低，不利于解决用药难问题。”她表示，考虑到广东生物医药产业基础雄厚、科研与临床转化条件优越，省内却尚未出台针对罕见病创新药研发、进口药品转化及诊疗技术创新的专项支持政策，难以形成先行示范效应。
为此，郭云霞建议，在激活研发创新活力方面，专门出台针对罕见病药品医疗器械监管改革的政策，对批准上市的罕见病新药给予最长不超过7年的市场独占期，并给予罕见病用药品医疗器械优先审评审批、优先评选为创新产品的激励，与此同时，搭建政府引导、企业主导、社会力量参与的罕见病科研资金支持体系，有效鼓励企业积极开展罕见病领域的创新和研发。
“一方面，应当鼓励社会力量通过资金捐赠、建立基金会等方式，为罕见病科研攻关提供长期稳定、灵活性强、更加多元化的资金支持；另一方面，探索建立罕见病科研攻关的政府引导资金，对于相关高校及科研院所吸纳社会捐赠资金投入科研攻关的项目给予一定的配比经费支持。”郭云霞表示，“此外，也建议对企业在罕见病领域的科研投入以及出资给罕见病科研类基金会用于罕见病科研的支出，明确可以享受税收方面的加计扣除，为助力罕见病科研攻关提供良好的政策环境。”
文/广州日报新花城记者：苏赞
图/广州日报新花城记者：杨耀烨
