眼皮抬不起来、看东西重影、说话吞吞吐吐、吃饭嚼不动、四肢没力气……这些看似寻常的小毛病，背后可能藏着一种罕见病——重症肌无力。更让人困惑的是，有些患者查出胸腺瘤后做了手术，症状却没好，这是为什么？
在由广州市红棉肿瘤和罕见病公益基金会发起的“有力人生不将就”重症肌无力医患深度交流会上，来自神经免疫领域的临床专家、患者代表及公益和产业界人士围绕重症肌无力治疗目标升级、创新治疗可及性和长期规范管理展开交流。专家提醒，如果出现眼皮耷拉、视物重影、咀嚼吞咽困难、抬头困难、肢体无力等症状，且病情容易波动（时好时坏），应及时到神经内科排查。早诊早治，才能为长期稳定打下基础。
“活着就好”已成过去，现在追求“双达标”
“以前的治疗目标是不清晰的，就觉得活着就好，因为没有更多办法。”中山大学附属第一医院神经科ICU主任冯慧宇教授在交流会上坦言。重症肌无力是一种由神经—肌肉接头传递功能障碍引起的自身免疫性疾病，全身型重症肌无力早在2018年就被纳入我国《第一批罕见病目录》。患者可能出现眼睑下垂、视物重影、说话吞咽费力、四肢无力甚至呼吸困难，病情时好时坏，严重时可能危及生命。
但随着药物越来越多、副作用越来越小，患者的期待也变了——“不单只活着就好，他们希望能回归正常生活”。
如今，治疗目标已经升级。《中国重症肌无力诊断和治疗指南（2025版）》明确提出“双达标”：一是症状达标——基本没有症状，日常生活不受影响；二是安全达标——用药副作用降到最低，不影响正常生活。
冯慧宇打了个比方：“如果吃十片激素才能维持正常，那也不行。因为这个病是长期的，十片激素下去，后面会有一堆副作用。”
更关键的是“早期双达标”。冯慧宇说，目前的研究表明，如果患者在确诊后半年内达到双达标，未来八到十年病情会稳定很多。
胸腺瘤和重症肌无力，很多患者搞混了
交流会上，冯慧宇特别指出了一个普遍存在的误区。“胸腺瘤跟重症肌无力是两个独立的疾病，不要混为一谈。”她说。胸腺瘤是一种低度恶性肿瘤，会转移、会复发，做手术是为了治肿瘤。重症肌无力是免疫系统的问题，两个病常常共存，但各治各的。
“我动员病人做胸腺瘤手术，从来没告诉他是为了治疗重症肌无力。这是错误的概念。”冯慧宇强调。
那什么情况下切胸腺是为了治重症肌无力？她解释，早发全身型的重症肌无力患者，切除胸腺效果非常好，一般建议两年内、不超过五年的患者考虑。“那种我会明确告诉患者，就是为了治疗重症肌无力。”两种手术的目的是完全不同的。
专家建议：把“还行”说具体，守住好状态
如今，重症肌无力已经进入生物靶向治疗时代，多款靶向生物制剂在国内获批并进入医保。但专家们坦言，治疗手段丰富了，患者获益还没充分释放。2026年发布的《中国重症肌无力患者健康报告》显示，患者仍以传统药物治疗为主，新型靶向药物使用率虽然有所提升，但整体占比仍然偏低。
广州中医药大学第一附属医院肌病科副主任医师江其龙说，临床上常见的情况是：患者已经有症状残留、疾病反复或治疗负担，却觉得“还能忍”，没及时和医生沟通。“患者不需要自己判断该不该换方案，但要把真实的症状变化、药物副作用和生活困扰充分告诉医生。把‘还行’说具体了，医患才能共同评估有没有优化空间。”
对于患者来说，“双达标”的意义最终落在日常生活里——能不能安心吃饭、说话、走路，能不能有底气地回归工作、家庭和社会。
活动现场，患者代表分享了自己从确诊、治疗到回归正常生活的经历。专家们也给出建议：早期或病情加重时及时接受专科评估；治疗中规律随访，用评估工具观察症状变化；病情稳定后不要擅自减药停药，尤其在感染、劳累等可能诱发波动的时候要格外当心。
广州市红棉肿瘤和罕见病公益基金会秘书长曾晓菁表示：“公益不仅是行动上的支持，更要推动患者的真实处境被看见、被理解。重症肌无力患者值得追求更有质量、更有尊严的生活。”
文/广州日报新花城记者：张青梅
广州日报新花城编辑:魏丽娜
